来源：中科院之声
7月17日，在习总书记2013年视察中国科学院五周年之际，中科院上海药物研究所研究员耿美玉带领科研团队经过21年持续努力自主研制的治疗阿尔茨海默症（俗称老年痴呆症）新药取得重大突破，其研发的“甘露寡糖二酸（GV-971）”顺利完成临床三期试验，迈过研制工作中最关键的一步。
阿尔茨海默症以大脑认知功能进行性丧失为特征。根据国际阿尔茨海默症协会统计，目前全球共有约4800万患者。该病目前尚无有效药物。中国海洋大学、中科院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司合作研制的GV-971，颠覆了世界医学界对老年痴呆症发病机理的传统认识，有望改变该领域多年来“大投入、零突破”的困境。
GV-971的临床三期试验是一项在中国进行的随机双盲、安慰剂对照的36周研究，旨在评估GV-971治疗轻、中度阿尔茨海默症患者（简易智力状态检查量表评分为11-26）的有效性和安全性。临床研究期间，患者口服药物450毫克/次，每日两次。主要疗效终点指标为用药36周后阿尔茨海默症评定量表认知部分的变化情况。结果显示，GV-971在认知功能改善的主要疗效指标上达到预期，具有显著的统计学意义和临床意义。不良事件发生率与安慰剂非常相似，特别是未发现抗体药物常出现的淀粉样蛋白相关成像异常的毒副作用。据负责临床试验的医生介绍，部分病人从不识字恢复到识字、写字，效果相当明显。
GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。不同于传统靶向抗体药物，它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白（Aβ），抑制Aβ纤丝形成，使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现，GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止阿尔茨海默症病程进展。
GV-971新颖的作用模式与独特的多靶作用特征，为阿尔茨海默症药物研发开辟了新路径，并有望引领糖类药物研发新的浪潮，对提升我国创新药物研究领域的国际地位具有深远意义。有关专家认为，GV-971是首先诞生在中国的原创产物，必将极大提升药物自主创新的“中国自信”。
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