首位接受基因疗法试验的帕金森氏症患者乐意做一只科学研究的“猴子”

　　美国独立电视制片人克莱因日前充当了第一个敢“吃螃蟹”的人，成为迄今首位接受基因疗法试验的帕金森氏症患者。

　　55岁的克莱因是8月18日在纽约长老会医院动的手术。手术持续约5个小时，克莱因的 头盖骨顶部被钻出一个硬币大小的孔，研究人员随后用一根头发丝粗细的微小导管，将由病毒载体携带的约35亿个治疗基因副本注入他的脑中。

　　这项临床试验的负责人韦尔·康奈尔医学院卡普利特博士介绍说，新试验重点不在治疗帕金森氏症，主要是想评估基因疗法的安全性。卡普利特博士和合作者们认为，基因疗法也许可以为治疗帕金森氏症开辟新途径。他们设计的基因疗法主要针对一种名为GABA的化学物质。这种物质的缺乏据认为会导致大脑某些区域过度活跃。

　　一些专家对卡普利特等的新试验持质疑态度。他们担心，基因疗法有可能给患者带来意想不到的副作用，病毒载体也许会扩散并损伤大脑其他区域，或引发免疫反应而导致大脑发炎。

　　不过，第一个接受试验的克莱因倒是想得开。研究人员事先已向他说明了可能存在的各种风险，但克莱因表示他乐意做一只科学研究的“猴子”。

　　作为纠正存在缺陷的基因的一种技术，基因疗法在许多国家成为研究和试验的热点随着人类遗传学的发展，研究人员认识到，人类最基本的遗传单位是染色体上的基因，基因是“制造”和“操纵”人类机体的蓝图，它指挥着细胞合成人类生命的基础——蛋白质。但是，当基因发生变化时，其编码的蛋白质不能履行自己正常的功能，这种情况下可能会出现疾病。近10多年来，作为纠正存在缺陷的基因的一种技术，基因疗法在许多国家特别是西方发达国家中成为研究和试验的热点。

　　经过多年的研究，研究人员寻找到了多种纠正缺陷基因的方法，其中最普遍的方法是将正常的基因插入基因组非特定的位置以取代有缺陷(也称为失效或致病)的基因。

　　目前，最常见的传病媒介是已被人为改变携带了人体正常DNA的病毒。病毒在漫长的进化过程中，形成了一套独特的方式将自己的基因递送到人体细胞中，致使人体发病。研究人员试图除去病毒基因组中导致人体患病的基因，并加入治疗基因，然后利用病毒递送基因的特殊能力医治人类疾病。

　　当病毒性传病媒介在抵达目标细胞(如肝或肺细胞)后，它便将携带的治疗人类基因的遗传物质“卸下”留在目标细胞中。在治疗基因给出的遗传指令下，细胞开始产生具有相应功能的蛋白质，从而恢复目标细胞的正常功能。

　　目前，美国基因疗法仍然处于试验阶段，没有批准任何人类基因疗法的产品上市

　　尽管基因疗法从理论上讲具有很强的可行性，但在实践中却遇到了不少的困难。

　　美国首例基因疗法临床试验开始于1990年，至今没有取得明显的效果。1999年，18岁的杰斯·格尔辛格接受试验性基因疗法治疗鸟氨酸转羧酶缺乏症时，在治疗的第4天由于多器官停止工作而去世。基因疗法研究遭受的最为严重的打击是今年1月份法国又一例以失败而告终的基因疗法试验。

　　2003年2月底，美国食品和药物管理局下属的BRMAC委员会召开会议，讨论是否能在有相应安全保障的前提下，允许对威胁人类生命的疾病进行一些病毒基因疗法试验，但是食品和药物管理局尚没有对此给予答复。目前，美国基因疗法仍然处于试验阶段，食品和药物管理局没有批准任何人类基因疗法的产品上市。

　　也许有一天，研究人员坚定的信念和不懈的努力能够将基因疗法用于人类疾病的预防和治疗，让那些携带缺陷基因生活在随时出现病症阴影下的人们从痛苦中彻底解放出来。(钟欣)

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