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美科学家加紧修补基因缺陷研究

http://www.sina.com.cn 2000/01/06 10:44 科技新时代

  如今科学家们心悦诚服地看到,这种回复到根本原则上的努力正开始收到成效。尽管困难重重,但研究人员仍在对基 因运载技术和试验病种的选择做去芜存精的改进。在此过程中,他们治疗发生于老鼠、猴子以至某些人的许多疾病。仅去年一 年间,公开发表的关于基因疗法的论文就达1200多篇。费城宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究院院长詹姆斯-威尔逊博士 预言,在今后4年中,若干新的临床试验将会证明,到底还有多久,基因疗法才能在世界范围内普遍推广。对于这门新兴科学 日新月异的发展,威尔逊的欣喜之情溢于言表。  

   基因疗法的基本指导思想依然不变。从事这项研究的大多数科学家采取的办法,是用已知具有强大感染力的病毒为 媒介,使基因在人体细胞内穿梭般来来往往。首先。他们把病毒的致病成分去除,然后导入精挑细选的健康基因,接下来就在 实验室的培养皿中把这组病毒媒介与人体细胞混合起来,或把它直接注射到试验动物和自愿试验者体内。于是病毒媒介进入细 胞,并把它携带的基因直接卸入细胞核-使这些健康基因被接受、复制并正常地行使职责。   

  无论科学家们见解如何,基因治疗的命运主要取决于制药公司是否有提供资金援助的热情。目前大多数基因治疗试验 有赖于各家制药公司解囊,而这些公司往往只对最为有利可图的普通疾病的治疗感兴趣。 美国全国卫生研究院属下的重组D NA咨询委员会-该机构颁布社会公益组织接受联邦政府资助的标准-记录在案的基因治疗试验已有250种左右。其中一半 以上与癌症直接有关。其次是艾滋病,囊性纤维变性位居第三。至于镰状细胞性贫血、肌营养不良和其它以个别基因缺陷为发 生基础的疾病-基因疗法最早的攻克目标-现在已不多见。具有讽剌意味的是,制药公司可能不情愿生产只需要10年注射一 次的治疗基因。“结果可能证明,基因治疗的费用非常低廉,”威尔逊说。“真够奇怪,我竟为自己的成功而感到不安。”  

   尽管如此,从事基因治疗研究的大多数科学家仍然锲而不舍地追求成功。这是一场意义深远的特殊战役,其战斗口 号是“运送、运送、运送!”维马说。研究人员们惟愿把自己潜心研制的媒介送到适当的细胞内。维马认为,当前至关紧要的 是效力。“人们企盼基因疗法确实能造福于患者。” (Kathryn S.Brown 李声佩)




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