运动神经元疾病是一类严重的神经疾病，其中最常见的是脊髓侧索硬化症。它是一种因神经系统运动神经元细胞逐渐退化死亡而导致的疾病，一般来说，从症状开始发生至死亡大约是2～5年，发病率是十万分之五。运动神经元疾病一般被认为是因控制大脑和脊髓活动的运动神经元死亡，导致患者脸部和喉部的肌肉无力，从而造成患者语言、咀嚼和吞咽困难。据统计，半数患者确诊后14个月内就会不治身亡，仅有大约10%的患者能够延续生命10年以上。英国著名物理学家史蒂芬·霍金就患有这种疾病。统计显示，全世界每年运动神经元疾
病的新增病人大约有35万，其中10万人死亡。
以往人们通常认为，中枢神经系统的神经细胞在出生前或出生后不久就不再产生了，因此对于后天发生的中枢神经系统的损伤无法进行修复，神经功能的恢复也只能依靠邻近或其他部位中枢结构的代偿。多年来，研究人员一直未能找到有效的药物或治疗方法对付这种疾病，现在，克隆技术的问世有望帮助人们找到治愈这种疾病的出路。美国威斯康星大学的科学家们不久前成功地使人类胚胎干细胞分化成为运动神经元，研究人员发现，只有在非常短暂的时间内，即相当于人类胚胎发育第3周到第4周这一段时间内，胚胎干细胞才有可能分化成运动神经元，而且这一过程还需要一系列特殊的生长介质的诱导。这一研究成果为应用胚胎干细胞治疗脊髓损伤等中枢神经损伤和运动神经元疾病带来了新希望。英国运动神经疾病协会表示，这项技术一旦成功，将造福于广大运动神经元疾病患者。
干细胞具有多向分化、高度增殖、可塑性强等特点，因此干细胞移植对于治疗神经变性疾病具有重要的潜在作用。曾经培育出世界上第一只克隆羊“多利”的英国科学家伊恩·威尔穆特的研究小组的计划是，从运动神经元疾病患者皮肤或血细胞中提取DNA，然后将其注入被剔除了遗传物质的人类卵细胞中。随后，将其培育成人类胚胎。他们将从尚处于发育早期的胚胎中提取细胞，并对其进行深入研究，而克隆出的胚胎在发育到数日后就会被销毁。这种“细胞核替换”技术将揭示运动神经元病变的机理，并加速新药物的研制。
但是，神经干细胞移植还面临着诸多技术和伦理上的障碍。在技术方面，有专家认为，虽然胚胎干细胞、神经干细胞在体外培养中都可以分化为神经细胞，但是分化成人们所需要的特定神经细胞的比例并不高，而且每次人工诱导分化都存在一定程度的差异，无法做到产出细胞完全均一；而且移植的神经干细胞在形态上成活并不标志着一定具有了神经功能，因此有人担心，将尚未标准化的操作流程及其所产出的具有相当随机性的细胞直接移植给患者，后果可能是难以想象的。另外，干细胞移植有可能导致肿瘤已经为多数人认同，并成为干细胞研究的焦点之一。从理论上讲，只要具有分裂增生能力的细胞被植入动物体，一旦无限制地生长，就具有形成肿瘤的可能。已经有研究证实，成熟度相对高的神经干细胞移植后同样具有较高的致瘤性。
虽然威尔穆特等人进行的是治疗性克隆研究，但有很多人质疑并反对这项研究计划，他们认为即使出于治疗目的，克隆人体胚胎也有悖伦理，所有人体克隆研究都应被制止。反对克隆人研究的机构“英国生命”称，无论是否在实验后将克隆胚胎销毁，都不能抹杀克隆人的事实。而英国运动神经元疾病协会表示，尽管这项研究会引起有关道德、伦理和宗教的争论，但只要实验合法，他们就会支持。在这场有关克隆人研究是否符合道德规范的争论中，威尔穆特在接受英国广播公司采访时公开表明了自己的态度，“因为发育早期胚胎并不具备人类的关键特点，因此我不认为利用其进行疾病研究是不道德的”。威尔穆特说。
一方是对治疗疾病的渴望，一方是对人类生命意义的尊重，神经干细胞移植技术还将继续在两难中前行。
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