骨髓移植能治遗传性脑病

　　文/ 赵新培 孙扬

　　北大医院率先成功治疗肾上腺脑白质营养不良———

　　本报讯　以往人们认为，骨髓移植只能治疗白血病，却不知异体骨髓移植还可以治疗几十种遗传性疾病。记者昨天从北大医院了解到，该院已经用这种方法成功为一深圳男孩治疗肾上腺脑白质营养不良症。

　　深圳男孩小刘只有13岁。去年他的弟弟先发病，来到北大医院儿科就诊，被确诊为肾上腺脑白质营养不良的遗传性脑病。医生说这是遗传病，并提醒家长要小刘也来做脑核磁共振和专业检查。结果在他还没有出现明显的神经系统症状时被确诊。北大医院血液科的任汉云教授介绍，该病为母亲携带致病基因。据了解，这种病目前还没有有效的药物治疗方法，一旦出现视力减退、耳聋、四肢瘫痪和智力下降等症状，就没办法了，患儿多在几个月至几年内死亡。

　　任大夫说，目前唯一能够治愈该病的措施，是早期进行异基因造血干细胞移植，可以阻止疾病进展。但这是一项新技术，全世界进行移植的病例不足100人，我国也只是在台湾省开展过1例。最后，任大夫决定为这个13岁的男孩做骨髓移植。经过配型，孩子的父亲成为供者。去年9月，他们完成了最初的骨髓移植。移植后，孩子也曾出现轻度排异反应，通过相应处理得到控制。如今时间已过去了5个多月，通过对孩子所做的一系列专业检查，发现他脑子中的病变已明显缩小，这表明骨髓移植对该疾病的治疗有明显效果。