一项新研究指出，瞄准单个基因中的RNA能够成功地降低小鼠的胆固醇水平。RNA干扰是一种充满潜力的技术，这一新发现为这种技术的广泛应用拓宽了道路。
仅仅在几年前，研究人员发现除细菌以外的所有生命体都能控制基因的表达，RNA干扰在其中起了部分作用。这掀起了一股寻找RNA干扰法医学用途的风潮。这种方法在理论上是简单的：创建一个名为小片断障碍RNAsiRNA的分子，用它来阻止引发疾病的RNA转译成
蛋白质。这一战略思想都是在试管中实现的，但是，当siRNA被注射到病人体内时，它很难被细胞吸收。
Hans-Peter Vornloher是位于德国库姆巴赫的Alnylam制药公司的分子生物学家，他采用了一种崭新的方法来处理用siRNA治疗高胆固醇的问题。一种名为apoB的基因的过度表达造成了血管中引发动脉阻塞的胆固醇的水平升高到危险值。Vornloher的研究小组设计了一种方法，他们将一个siRNA与apoBRNA连结起来，并在另一端附着上一个胆固醇分子。他们希望可溶解脂肪的胆固醇能够带领siRNA穿越细胞膜到达细胞质，apoBRNA就是在这里被转译成促进胆固醇生成的蛋白质。研究人员将他们的新产品注射到高胆固醇水平的小鼠的血管中。
结果比预想的还要好：经修饰过的“抗apoB siRNA”将小鼠体内的胆固醇水平降到了如此低的程度，与被剔除apoB基因的变异小鼠的胆固醇的水平是一样的。研究人员在11月11日出版的《自然》杂志上报告说，这种治疗法在许多器官中都能将apoB表达的蛋白质的水平降低50%以上，包括制造胆固醇的肝脏。他们指出，原则上他们的“胆固醇-siRNA发送系统”可用于指导siRNA来抑止任何导致疾病的基因。
John Rossi是位于美国加州的贝克曼研究所的分子生物学家，他称这一研究是“将注射siRNA技术用于疾病治疗的原理的重要证据，”但他同时警告说前面仍然还有一段长路要走。在这种方法的治疗力量大幅提高以前，病人会按规定终身注射数量多得“不切实际的” siRNA。但他补充说，对于那些无法治疗的疾病来说，这也是向前迈出的一步。(王丹红 译)
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